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La investigación tardó más de veinte años en encontrar la combinación que diera los resultados esperados.
Un nuevo estudio publicado en The New England Journal of Medicine presenta resultados alentadores sobre zimislecel, un fármaco experimental diseñado para tratar la diabetes tipo 1.
Este medicamento, fabricado por Vertex Pharmaceuticals, utiliza células madre que los científicos estimularon para convertirlas en células de islotes pancreáticos, que regulan los niveles de glucosa en sangre.
La investigación, encabezada por el doctor Doug Melton, tardó más de veinte años para encontrar la combinación química ideal que pudiera convertir las células madre en células de islotes. El trabajo comenzó con una «creencia inquebrantable de que la ciencia puede resolver los problemas más difíciles«, aseveró Melton.
Proceso y resultados
El ensayo estuvo dividido en cuatro fases. En las primeras dos participaron 14 pacientes que recibieron media dosis del medicamento, mientras que en las fases 3 y 4, 12 pacientes recibieron una dosis completa. Los científicos recalcaron que en todas las fases se brindó a los participantes terapia inmunosupresora.
Todos los pacientes mostraron ausencia de producción de insulina al inicio del ensayo, pero tras la administración de zimislecel, en las dos primeras fases, se detectó péptido C —indicador de función de islotes— en todos ellos, lo que sugiere que el injerto fue exitoso y que hubo recuperación de la función pancreática.
Los resultados más notables se observaron en las fases 3 y 4 del estudio, en las que doce participantes recibieron una dosis completa. De ellos, el 100 % estuvo libre de eventos hipoglucémicos graves, que se traduce como graves disminuciones del nivel de azúcar en la sangre, y mantuvieron niveles estables de hemoglobina glucosilada por debajo del 7 %.
Complicaciones y conclusiones
Los investigadores indicaron que durante el ensayo surgieron varias complicaciones, con casos de neutropenia y dos fallecimientos: uno por meningitis criptocócica y otro por una demencia agravada.
Asimismo, destacaron la necesidad de mantener la inmunosupresión ante el riesgo de infecciones. Pese a estos efectos secundarios, los participantes disfrutaron de una estabilidad significativa en el control glucémico y la desaparición de episodios de hipoglucemia grave.
Finalmente, el artículo señala que el 83 % de los pacientes logró independencia total de la insulina al cumplir un año de seguimiento. Los científicos afirman que los resultados del estudio «respaldan la hipótesis de que el zimislecel puede restaurar la función fisiológica de los islotes«, por lo que consideran que los hallazgos justifican la continuación de los ensayos clínicos en fases más amplias.
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